과학저널 ‘사이언스’ 산하 콘텐츠(Science.org) 블로그에서 AI를 신약 개발에 적용한 연구들이 실제 임상 성과로 이어졌는지에 대한 근거가 아직 제한적이라고 지적했다.
과학·신약개발 분야 연구자들이 낸 관련 논문을 두고 “임상적으로 의미 있는 영향”을 보여주는 증거가 실망스러울 정도로 제한돼 있다고 평가하면서, 이를 ‘부재의 증거’가 아니라 ‘아직 증거가 없다’(absence of evidence) 단계로 봐야 한다고 말했다. 또 다양한 AI 방법이 개발·적용·벤치마크됐지만, 임상 영향으로의 전환이 명확히 입증되지 않았다고 전했다.
AI가 더 잘할 수 있기를 기대하는 영역으로 질병 분야와 표적, 리드 분자·임상 후보, 임상시험 설계의 선택 등 의사결정을 돕는 부분을 꼽았다. 다만 이런 의사결정 개선 효과에 대한 ‘좋은 데이터’를 얻기 어렵고, 성공과 실패의 원인을 단순한 통찰이나 리더십, 또는 실패의 탓으로만 환원하는 경향이 연구 평가를 흐릴 수 있다고 설명했다.
또 임상 단계 중 특히 2상 성공률이 AI 기술 개선이 실제로 의미 있는 효과를 내는지 확인하는 핵심 지표가 될 수 있다고 언급했다. 초기에 이뤄지는 탐색 단계의 비용·시간은 임상시험에 비하면 상대적으로 작지만, 2상은 임상에서 실패가 크게 나타나는 첫 단계라고 했다. 아울러 신약개발 데이터에는 혼란 요인과 조건성, ‘무엇을 알고 있는지의 불투명성(epistemic opacity)’이 있어, 모든 연구자가 이를 이해하지 못한 채 모델링을 시도하면 라벨링 데이터와 벤치마크의 한계가 연쇄적으로 발생할 수 있다고 경고했다.